Tablette statt Spritze gegen Kleinwuchs

An der Studie nahmen 72 Kinder mit Achondroplasie aus Australien, Großbritannien, den USA, Spanien, Frankreich und Kanada teil. Bei ihnen steigerte eine bis zu 18 Monate andauernde Behandlung mit Infigratinib das Wachstum um 2,5 cm pro Jahr. Durch die Therapie kam es auch zu einem besseren Größenverhältnis zwischen Ober- und Unterkörper. Die Kinder im Alter von 3 bis 11 Jahren hatten geringfügige Nebenwirkungen durch die Behandlung, aber es kam nicht zu schwerwiegenden Nebenwirkungen.

Professor Ravi Savarirayan vom australischen Murdoch Children's Research Institute sagte, Infigratinib fördere nicht nur das Knochenwachstum, sondern verbessere auch die Lebensqualität dieser Kinder. „Unsere neue Studie zeigt, dass Infigratinib ein sicheres und wirksames Medikament ist, das das Wachstum bei Kindern mit Achondroplasie steigert und den Bedarf an einem oralen Medikament für diese Patienten decken könnte.“ Derzeit ist neben Operationen der Wirkstoff Vosoritid die übliche Behandlung. Dieser muss jedoch täglich gespritzt werden. Das Team um Savarirayan hat bereits eine weitere klinische Studie der Phase-III begonnen und plant außerdem Studien an noch kleineren Kindern im Alter von 0 bis 3 Jahren.

Achondroplasie ist die häufigste Form von Kleinwuchs und betrifft etwa eines von 20.000 Kindern. Die Erbkrankheit kann schwerwiegende medizinische Beschwerden wie Rückenmarkverengungen, Schlafapnoe, O-Beine, Verengung des Wirbelkanals und wiederkehrende Ohrenentzündungen verursachen. 

Quelle: DOI 10.1056/NEJMoa2411790