Mukoviszidose: Neue Therapie gilt als Durchbruch

Im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhalten hatten, verbesserten sich Lungenfunktion und Lebensqualität durch die Dreifachkombination aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor deutlich. Die Nebenwirkungen waren akzeptabel, es kam nur bei einem Prozent der Probanden zum Abbruch der Therapie.

„Die Ergebnisse der Studie legen nahe, dass mit der neuen Dreifachtherapie in Zukunft bis zu 90 Prozent aller Patienten mit Mukoviszidose behandelt werden können. In Fachkreisen gilt das als ein Durchbruch in der Behandlung dieser bislang tödlich verlaufenden Erbkrankheit“ erklärt Prof. Dr. Marcus Mall, Direktor des Christiane Herzog Mukoviszidose-Zentrums an der Charité.

Dreifach-Kombination in den USA bereits zugelassen

Durch die Wirkstoffkombination werden unterschiedliche Funktionen beeinflusst, die durch die Erbkrankheit beeinträchtigt werden. Damit könnte sich der Ausbruch der Krankheit bereits ab dem Säuglingsalter verhindern oder zumindest verzögern lassen. In den USA wurde das Medikament in einem Schnellverfahren bereits zugelassen, und auch in Europa wurden entsprechende Anträge bei den zuständigen Behörden eingereicht.

Noch vor 100 Jahren konnte man Kindern, die an Mukoviszidose litten, nicht helfen. Die meisten starben, bevor sie das Erwachsenenalter erreichten. Durch einen gestörten Salz- und Wassertransport an den Schleimhäuten sind die Sekrete zähflüssig, was sich besonders in den Atemwegen bemerkbar macht. Etwa 90 Prozent der Fälle werden durch eine Mutation verursacht, gegen die die getestete Wirkstoffkombination hilft.

ZOU