Das teuerste Medikament der Welt

Das Arzneimittel namens Hemgenix ist eine Gentherapie für Hämophilie B, eine seltene erblich bedingte Bluterkrankheit. Sie führt zu einer verminderten Blutgerinnung, was spontane und wiederkehrende Blutungen mit sich bringt, die schwer zu stoppen sind. Betroffene müssen deswegen bisher regelmäßig mit dem fehlenden Gerinnungsfaktor IX behandelt werden. Die Kosten der lebenslangen Behandlung mit diesen Medikamenten werden für Menschen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B ­in den USA auf etwa 21 bis 23 Millionen Dollar geschätzt.

Trotz des hohen Preises von 3,5 Millionen US-Dollar kann Hemgenix für einen Bruchteil der bislang notwendigen Kosten Abhilfe schaffen: Das Medikament wird nur einmal in eine Vene verabreicht. Ein spezielles Virus bringt die fehlende Erbinformation gezielt zu Leberzellen, die daraufhin beginnen, den Gerinnungsfaktor IX zu bilden. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemgenix wurden in zwei Studien getestet. Es ist noch nicht klar, ob diese Gentherapie ein Heilmittel für Hämophilie B ist, aber die ersten Ergebnisse sind vielversprechend: In einer Studie mit 54 Teilnehmern mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B nahm die Aktivität des Faktor-IX deutlich zu, so dass weniger von außen zugeführt werden musste. Nach der Gentherapie gingen unkontrollierte Blutungen um über 50 Prozent zurück. Zu den Nebenwirkungen gehörten Kopfschmerzen, grippeähnliche Symptome und erhöhte Leberwerte, die sorgfältig überwacht werden sollten.

„Die Gentherapie für Hämophilie ist seit mehr als zwei Jahrzehnten in Sicht. Trotz der Fortschritte bei der Behandlung von Hämophilie kann die Prävention und Behandlung von Blutungsepisoden die Lebensqualität von Patienten beeinträchtigen“, sagte Peter Marks, Direktor des FDA Zentrums für die Bewertung von Biologika. „Die Zulassung bietet eine neue Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie B und stellt einen wichtigen Fortschritt für Patienten dar, die unter einer hohen Krankheitslast durch diese Form der Hämophilie leiden.“