Arzneimittel-Studien an Kindern

Bevor Arzneimittel auf den Markt kommen, müssen Hersteller sie in aufwändigen Studien prüfen. In der Vergangenheit war es dabei so, dass man Arzneimittel-Studien an Kindern oft vermieden hat. Die Folge: Viele Arzneimittel, die auch Kinder benötigen, sind nicht für sie geprüft und zugelassen. Damit fehlen auch Dosis-Findungsstudien. Das trifft etwa für eine ganze Reihe von Rheuma- oder Krebsmitteln zu. Entsprechende Erkrankungen sind bei Kindern zwar selten, aber sie kommen vor, und dann haben Ärzte oft nur die Möglichkeit, passende Arzneimittel "off-label" einzusetzen.

Das heißt, sie verschreiben zugelassene Arzneimittel außerhalb genehmigter Anwendungsgebiete. Besser und sicherer wäre es, wenn Arzneimittel grundsätzlich auch für Kinder systematisch geprüft würden. Genau das schreibt eine seit 2007 gültige EURichtlinie vor. Sie verpflichtet Pharmahersteller, ein Prüfkonzept für Untersuchungen an Kindern vorzulegen, wenn sie einen Arzneistoff neu zulassen oder die Anwendungsbereiche eines patentgeschützten Präperates ändern, das bei Minderjährigen zugelassen ist. Es gibt einige Ausnahmen wie etwa Medikamente, die Kinder nicht benötigen, zum Beispiel Mittel gegen Brustkrebs.

Allerdings wirken sich diese Regelungen wegen der langen Entwicklungszeit
von Medikamenten erst nach und nach in Form eines größeren Arzneimittelangebotes für Kinder aus.

Keine Studien an gesunden Kindern

Voraussetzung für die Teilnahme von Kindern und Jugendlichen an Arzneimittelstudien ist, dass sie bereits krank sind und eine medizinische Behandlung benötigen. Gesunde Kinder kommen nur in Betracht, wenn es um Impfstofftests oder andere Mittel zur Krankheitsvorbeugung oder Vorsorgeuntersuchungen geht. Wichtigster Vorteil für die Kinder: die Chance auf eine Arzneitherapie oder Vorsorgemaßnahme, die bisher nicht verfügbar war. Andererseits fehlen Langzeiterfahrungen zur Wirksamkeit und Anwendungssicherheit. Generell gilt, dass das Kind und die Eltern der Studienteilnahme zustimmen müssen und jederzeit das Recht haben, die Studie zu beenden. Das darf auch das Kind!

Wie Studien mit Kindern ablaufen

Der Weg eines Arzneistoffes beginnt mit erfolgreichen Forschungen und Sicherheitstests im Labor. Bevor dann Studien an Menschen erfolgen, müssen diese behördlich genehmigt und von einer Ethikkommission geprüft
werden. In einem ersten Schritt wird zunächst die Sicherheit des neuen Arzneimittels an gesunden Freiwilligen geprüft. Es folgen dann Studien mit Erkrankten, um festzustellen, ob das Medikament wirkt, wie gut Erkrankte es vertragen und welche Dosis optimal ist. In der Regel nehmen an diesen Studien zunächst nur Erwachsene teil.

Kinder bezieht man meist erst ein, wenn Ergebnisse aller Erwachsenenstudien vorliegen, betont der Verband forschender Arzneimittelhersteller. Wolle oder könne man aber nicht so lange warten, etwa weil es um ein möglicherweise lebensrettendes Medikament gehe, könnten Studien mit Minderjährigen auch schon nach positiv verlaufenen Sicherheitsprüfungen an gesunden Erwachsenen beginnen. Mit der Studienteilnahme ist eine besonders gute Betreuung verbunden, die aber mitunter zeitaufwendig für die Eltern und Kinder sein kann. Die gute Betreuung ist auch dann von Vorteil, wenn das Kind in eine Studiengruppe kommt, die zu Vergleichszwecken ein Placebo ohne den neuen Arzneistoff erhält.

Und auch diese Patienten bekommen neben dem Placebo die beste bereits zugelassene Standardbehandlung, sofern es eine solche gibt. Wer sich ausführlicher informieren will, kann dies über seriöse Informationsquellen im Internet tun. Adressen dazu finden sich in der Linkliste zu diesem
Heft.

Dr. Frank Schäfer